Reportáže a rozhovory z odborných kongresů
Specifika pediatrického typu roztroušené sklerózy
Roztroušená skleróza (MS) postihuje nejen dospělé osoby, ale objevuje se i u dětí. Na rozdíl od dospělých je dětská forma této nemoci typická vyšším počtem relapsů, a tedy vysokou aktivitou zánětlivých procesů, které toto onemocnění provázejí. U pediatrických pacientů s MS je zaznamenáno zpomalení růstu mozku a jeho častější atrofie oproti zdravým vrstevníkům, a to od okamžiku nástupu onemocnění, během období dospívání a také v dospělosti.
Jaké jsou specifické rysy MS u dětských pacientů? I přes častější výskyt mozkových lézí u pediatrické formy MS je nicméně progrese disability pomalejší než u onemocnění vzniklého v dospělém věku. Tento závěr publikovali v časopisu New England Journal of Medicine již v roce 2007 Christel Renouxová se spolupracovníky. Je to pravděpodobně způsobeno vyšší kompenzační schopností mladého organismu uplatněnou v ranějších fázích choroby. Retrospektivně analyzovaná data kohort těchto nemocných však ukazují, že disabilita středně těžkého až závažného stupně nastává u pacientů s dětskou formou v nižším věku, než je tomu u nemoci nastupující v dospělosti. A dětští pacienti oproti svým vrstevníkům vykazují i menší objem talamu.
Na rozdíl od dospělých je dětská forma této nemoci typická vyšším počtem relapsů, a tedy vysokou aktivitou zánětlivých procesů, které toto onemocnění provázejí. U pediatrických pacientů s MS je zaznamenáno zpomalení růstu mozku a jeho častější atrofie oproti zdravým vrstevníkům, a to od okamžiku nástupu onemocnění, během období dospívání a také v dospělosti.
Celková incidence pediatrického typu MS, tedy onemocnění diagnostikovaného před 18. rokem života, se v současnosti odhaduje v rozsahu 0,18–0,79 případů na 100 000 dětí, s výjimkou několika málo geografických oblastí, z nichž je hlášena incidence vyšší, a sice více než 2,6 diagnózy na 100 000 dětí.
Zásadní roli v diagnostice MS u dětí i dospělých, stejně jako v monitorování charakteristik zánětlivých lézí a objemu mozkové tkáně, hraje vyšetřování mozku pomocí magnetické rezonance. V léčbě MS se u dětí využívají stejné látky jako u dospělých pacientů, především interferon beta a imunomodulátor glatiramer acetát.
Více než 40 % pacientů je však z důvodu neoptimálního efektu převáděno na vysoce účinná, nemoc modifikující léčiva. Ve Spojených státech amerických i státech Evropské unie již byl pro léčbu pediatrických pacientů starších deseti let s relabující MS schválen přípravek z této skupiny – fingolimod.
Data o léčbě dětské formy MS doposud většinou pocházela jen z nezaslepených observačních studií. Proto je přínosné, že v roce 2020 byly zveřejněny i výsledky vůbec prvního randomizovaného klinického hodnocení fáze 3, s účastí subjektů z pediatrické populace. Jde o studii PARADIGMS autorského kolektivu vedeného Douglasem Arnoldem, publikovanou v Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry. Jak byla studie PARADIGMS designována a jakých výsledků v ní bylo dosaženo, se dozvíte již v následujícím podcastu MS forum.
(red)