Reportáže a rozhovory z odborných kongresů
Aktuální informace o diagnostice a léčbě vzácných onemocnění
Další fáze pilotního projektu center vzácných onemocnění má adaptovat standardy péče a ekonomicky vyhodnotit léčbu
15. červenec 2020
Jedna z nejdůležitějších věcí, jež se nyní řeší na poli léčby vzácných onemocnění, je pilotní projekt center, který byl spuštěn už v loňském roce. Jeho další fází by přitom mělo být ekonomické zhodnocení léčby pacientů a adaptace standardů péče pro jednotlivá vzácná onemocnění. Vedle toho by se měla rozšířit síť pracovišť zařazených do evropské referenční sítě ERN a s připravovanou novelou by se mělo usnadnit také schvalování léků na vzácná onemocnění, pro něž ministerstvo zdravotnictví přichystalo speciální vstup do systému úhrad.
Pilotní projekt center pro vzácná onemocnění byl spuštěn ve spolupráci s pojišťovnami, ÚZIS a Českou asociací pro vzácná onemocnění v loňském roce. Jeho cílem je podle ministerstva zdravotnictví zmapovat současný stav péče o pacienty se vzácným onemocněním, zjistit reálný počet těchto pacientů, spočítat nákladovost péče, formulovat standardy péče a identifikovat případné nedostatky v péči o tyto nemocné. Projekt nyní probíhá ve FN Motol (vzácná neuromuskulární onemocnění a vzácná respirační onemocnění), ve VFN v Praze (vzácná dědičná metabolická onemocnění, vzácné imunodeficience, autoinflamatorní a autoimunitní onemocnění) a ve FN Brno (vzácná hematologická onemocnění). Důvodem volby těchto pracovišť bylo, aby se pokryla onemocnění typická pro ambulantní i lůžkový typ péče a také různé skupiny vzácných onemocnění.
V tuto chvíli specializovaná pracoviště existují v rámci fakultních nemocnic, jde o běžné kliniky, které však nemají status vysoce specializovaného centra podle zákona o zdravotních službách a fungují tak hlavně díky entuziasmu lékařů. Není tedy nastaven systém financování péče o pacienty se vzácným onemocněním, takže pro nemocnice a jednotlivé kliniky je ekonomicky nevýhodné jim náročnou péči poskytovat.
Až pilotní projekt doběhne, bude zřejmé, jak dnes na těchto pracovištích probíhá léčba a kolik stojí. Neřeší se však, jak by měla péče vypadat do budoucna. Problém také je, že zatímco pro některé nemoci specializovaná pracoviště jsou, pro jiné chybějí. Kvalita péče se přitom velmi liší, pokud se pacient léčí na specializovaném pracovišti, anebo obchází lokální lékaře, kteří s jeho diagnózou nemají zkušenosti ani zázemí pro mezinárodní spolupráci. Podle České asociace pro vzácná onemocnění je proto třeba začít intenzivně řešit otázku pokrytí všech vzácných onemocnění tak, aby pro každého pacienta existovalo centrum, které mu poskytne péči na úrovni současných poznatků s návazností na další specializace a podpůrné služby (což je věc, která dnes často chybí).
Z hlediska zapojení do ERN v rámci EU13, tedy nových členských zemí EU, zaujímá Česká republika 1. místo, v rámci Evropy 8. místo. Poskytovatelé, kteří jsou zapojeni v Evropské referenční síti pro vzácná onemocnění nebo jsou v procesu přijetí, museli splnit velmi přísné požadavky Evropské komise, nejen na personální a technické vybavení, ale i požadavky na počet dispenzarizovaných pacientů, účasti na vědecko-výzkumných projektech a další, tedy požadavky komplexnosti poskytovaných zdravotních služeb. Dále se předpokládá, že poskytovatelé, kteří jsou nyní zapojeni do ERN pro vzácná onemocnění, budou do budoucna tzv. centry vysoce specializované péče.
Velmi důležitý problém je, jak zajistit péči všem pacientům se vzácným onemocněním. Tam, kde existují specializovaná centra (byť bez zvláštního statusu), totiž v současnosti není možno zajistit péči pro všechny pacienty s danou diagnózou. Bude třeba navýšit kapacity pověřených center, ale také bude zapotřebí vytvořit systém, ve kterém budou experti v centrech léčbu řídit a budou mít možnost koordinovat péči poskytovanou v regionech.
Zatím není systematicky zajištěna návaznost mezi specializacemi, takže pokud nemoc postihuje více orgánů, což je u vzácných onemocnění velice často – není ani jasné, kdo péči řídí. Pacient dostává od různých lékařů různá doporučení, a není tedy zcela jasné, jak má dál postupovat.
Obecně jsou tak v léčbě vzácných onemocnění velké nerovnosti. Historicky se zásluhou lékařů a specializací nebo screeningu podařilo některá onemocnění sledovat poměrně přesně a pacienty směřovat do budovaných specializovaných center. Je také velmi důležité zajistit pro pacienty léky, které však dnes často nemají možnost splnit požadavek nákladové efektivity.
Po meziresortním připomínkovém řízení je nyní novela zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění, která si klade za cíl zajištění rychlejšího a jednoduššího vstupu inovativních léků a léků na vzácná onemocnění do systému veřejného zdravotního pojištění. U léků na vzácná onemocnění novela zavádí další cestu vstupu těchto léčiv do systému úhrad nad rámec již existujících standardních možností vstupu léčivých přípravků do systému úhrad z veřejného zdravotního pojištění. Zároveň obsahuje nový systém posuzování nákladů a přínosu léčby lékem pro pacienta a pro společnost. Nově se bude mimo jiné posuzovat celospolečenský význam možnosti léčebného ovlivnění vzácného onemocnění, k jehož léčbě je lék určen, a finanční dopady léčby na systém zdravotního pojištění a sociálního zabezpečení.
Michaela Koubová
(upraveno a kráceno, publikováno se svolením šéfredaktora)