Jak tafamidis ovlivňuje prognózu pacientů s ATTR-PN?

MUDr. Veronika Potočková z Neurologické kliniky 2. lékařské fakulty Univerzity Karlovy a Fakultní nemocnice Motol v Praze se ve videopříspěvku věnuje důkazům, které by potvrdily, že léčivo tafamidis má pozitivní vliv na snížení úmrtnosti nemocných s familiární transtyretinovou amyloidní polyneuropatií (ATTR-PN). Komentuje celkem tři práce, z nichž první, publikovaná v listopadu 2019 v odborném časopise Neurology and Therapy, se evaluací tafamidisu a mortalitou pacientů s transtyretinovou amyloidózou zabývala vůbec poprvé.

„Délka přežití nemocných s ATTR-PN závisí na mnoha faktorech. Odhadovaný medián přežití u osob s mutací Val30Met se pohybuje mezi 7 a 17 lety od projevu prvních symptomů. Velké rozdíly se přičítají věku při první manifestaci amyloidózy a geografickému původu pacienta. V případě osob s mutací non-Val30Met se délka přežití pohybuje mezi 4 a 13 lety. Značný rozptyl je dán velkou genotypovou i fenotypovou heterogenitou,“ uvádí V. Potočková a dále hovoří o benefitech, které jednotlivým skupinám nemocných může přinést transplantace jater.

V. Potočková se také soustřeďuje na účinnost a bezpečnost tafamidisu v registračních studiích. Údaje o vlivu dlouhodobé léčby tafamidisem na úmrtnost na ATTR-PN lze ale čerpat pouze na základě kumulativních dat z registračních studií a z navazujícího dlouhodobého sledování nemocných, kteří v léčbě pokračovali.

Otázku, zda tafamidis u pacientů s ATTR-PN prokazatelně zpomaluje progresi neurologického postižení a snižuje úmrtnost u nemocných s kardiomyopatií, zodpoví V. Potočková v závěru videa. Neváhejte se s tímto shrnutím seznámit.