Vysoce efektivní terapie může zmírnit socioekonomické dopady roztroušené sklerózy

Roztroušená skleróza (MS) je onemocnění se zásadním negativním dopadem nejen na život pacienta, jeho rodiny a blízkých přátel, ale také na celou společnost ve smyslu sociální a ekonomické zátěže. „Roztroušená skleróza již od samého začátku choroby významně zatěžuje především pacienty, avšak v konečném důsledky má negativní dopad i na společnost,“ říká na úvod M. Filippi a myšlenku dále rozvádí: „V průběhu času dochází ke zhoršování disability pacientů a jejich kognitivního a celkového zdravotního stavu, což přestavuje zátěž pro zdravotní systém. Dříve nebo později pak nemocní dospějí k nezaměstnanosti, která zase vede ke zvýšeným sociálním nákladům. Roztroušená skleróza se dotýká každého z nás, aniž si to možná uvědomujeme.“

Trochu ekonomického pohledu

Náklady spojené s MS můžeme rozdělit na přímé a nepřímé. Přímé představují jakékoliv lékařské náklady, tedy výdaje na farmakologickou léčbu, ale i na veškerou další péči – konzultace s lékaři různých specializací, fyzioterapii, psychoterapii, vyšetření apod. Tyto náklady nese zdravotnický systém. Přímé náklady ale mohou být spojeny i se zajištěním každodenního života, například se zakoupením kolečkového křesla či jiných pomůcek, přizpůsobením bydlení nebo auta člověku s disabilitou, zajištěním formální domácí péče i té neformální, kterou poskytuje nemocnému jeho blízká rodina a přátelé. Nepřímé náklady jsou spojeny se snížením produktivity pacienta kvůli pracovní neschopnosti, invaliditě a časnému odchodu do invalidního důchodu. Tyto výdaje jdou částečně z pokladny sociálního pojištění, velká jejich část ale leží na bedrech samotných pacientů a jeho rodiny a podle výzkumů tvoří v závislosti na stupni disability třetinu až polovinu všech nákladů. Ukazuje se také, že nemocný s EDSS = 6 stojí systém až trojnásobek v porovnání s osobami s EDSS = 2 a že výdaje na farmakologickou léčbu rozhodně netvoří většinový podíl (Kobelt G et al., J Neurol Neurosurg Psychiatry 2006).

Cílem moderní neurologie je proto maximální oddálení progrese disability, které by minimalizovalo veškeré negativní dopady MS na jedince i celou společnost. A data prokazují, že to není nemožné, jak říká M. Filippi: „Je zcela jednoznačné a podložené několika klinickými studiemi, že vysoce účinná léčba, indikovaná na samém počátku onemocnění, pozitivně ovlivňuje nejen samotný průběh choroby, ale i její negativní dopad v širším smyslu.“

Vysoce účinná terapie co nejdříve

Časné zahájení vysoce účinné terapie (HET – high efficacy treatment) buď na samém počátku nemoci, nebo v rámci brzkého převedení z prvoliniové léčby vede k významnému oddálení progrese disability. Každý rok, o který je HET indikována dříve, pak má význam v dlouhodobém horizontu.

Jeden výzkum porovnával vliv časného zahájení HET (do 2 let od diagnózy) s pozdním zahájením (4–6 let od diagnózy) na akumulaci disability v čase, měřené pomocí EDSS. Ukázalo se, že časné zahájení vedlo v dlouhodobém horizontu ke statisticky signifikantně lepším výsledkům (He A et al., Lancet Neurol 2020). Stejně jednoznačné byly i výsledky jiné studie, ve které časná eskalace terapie (do pěti let od diagnózy) statisticky významně snížila riziko progrese do sekundárně progresivní MS v porovnání s pozdější indikací vysoce účinné léčby (Brown JWL et al., JAMA 2019). Další klinické hodnocení zase prokázalo, že časné podání HET vedlo k nižší roční ztrátě objemu mozku (Uher T et al., Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm 2021). A pro doplnění kompletního obrazu ještě jeden závěr – časná léčba HET měla pozitivní vliv i na celkovou funkčnost či produktivitu jedince (tzv. utility), která je úměrná celkovému zdravotnímu stavu.

Giovannoni G et al. porovnávali pokles této funkčnosti v čase v obecné populaci zdravých jedinců a u osob trpících MS. Zatímco u zdravých osob v průběhu života křivka klesá pozvolna, u nemocných s MS je patrný strmý pokles již v produktivním věku a třicátníci často hodnotí svůj zdravotní stav a funkčnost podobně jako osmdesátníci bez MS (Giovannoni G et al., Mult Scler Relat Disord 2019). Ten samý autor již dříve popsal, že pacienti s MS napříč evropskými zeměmi také mnohem častěji ztrácejí zaměstnání než obecná populace, a to již v časných stadiích choroby a při relativně nízkém stupni disability (EDSS = 3) (Giovannoni G et al., Mult Scler Relat Disord 2016). I v tomto případě hraje časné podání HET zásadní roli, protože v porovnání s prvoliniovou léčbou zvyšuje pracovní produktivitu pacientů s MS až dvojnásobně (Chen J et al., J Neurol Neurosurg Psychiatry 2018).

Bořme bariéry!

Negativní dopady MS na jedince i celou společnost jsou nesporné. Zároveň je k dispozici vysoce účinná terapie, která přinesla jasnou evidenci o svém potenciálu oddálit progresi disability, oddálit přechod do sekundárně progresivní MS, zpomalit atrofii mozku a zachovat produktivitu osob s touto diagnózou, čímž by ve výsledku snížila všechny ostatní dopady choroby. Jaké jsou tedy překážky, které brání časnému zahájení HET? M. Filippi nabízí odpověď: „Možná je to trochu dáno kulturou v odborné neurologické obci. Účinnou terapii indikujeme relativně krátkou dobu, a nejsme tedy zvyklí léčit tak agresivně, jako v jiných oborech. Druhým, a tím důležitějším aspektem je ale ten politický. Roztroušená skleróza je dlouhodobé a chronické onemocnění, jehož plný a drtivý dopad je vidět až v průběhu patnácti, dvaceti let, nikoliv na počátku choroby. Osoby, které rozhodují o rozpočtech a schvalují úhradu nových léků, často přemýšlejí pouze v časovém horizontu jejich funkčního období. Jejich prioritou je krátkodobě ušetřit peníze, ale už nevidí ony dlouhodobé finanční důsledky onemocnění. Medicína založená na důkazech a politická rozhodování se pak velmi často rozcházejí.“

(red)